La industria farmacéutica y las agencias reguladoras globales están presenciando un cambio de ciclo muy importante, puesto que siempre la FDA estadounidense y la EMA europea marcaban el ritmo en el lanzamiento de medicamentos verdaderamente innovadores. Esto ha cambiado y China comienza a tener cada vez más peso, y lo hemos visto con la aprobación pionera por parte de la Administración Nacional de Productos Médicos de China del oveporexton, un medicamento que promete grandes resultados en los pacientes con narcolepsia tipo 1.
Muy importante. Este hito es doblemente relevante. Por un lado, confirma que la maquinaria regulatoria china, mediante sus mecanismos de revisión prioritaria, está acelerando la llegada de terapias pioneras al mercado, dejando atrás a Estados Unidos, Japón y Europa, donde se sigue revisando. Por otro lado, supone el mayor avance en décadas para los pacientes con narcolepsia tipo 1 a partir de los 16 años.
La narcolepsia. Para ponernos en contexto y entender la importancia de este tratamiento, hay que saber que la narcolepsia es una enfermedad del sistema nervioso que causa mucha somnolencia durante el día hasta el punto de que alguien se puede llegar a dormir en cualquier lugar y desplomarse en el suelo.
Por suerte, no es una enfermedad muy prevalente y, para que nos hagamos una idea, en España ahora mismo hay en torno a 25.000 pacientes que tienen que sufrir esta enfermedad. Uno de los casos más sonados es el de Jordi Évole, que en alguna entrevista se ha visto cómo ha sufrido cataplejia ante emociones como la risa.
Lo que teníamos. Para entender la magnitud de esta noticia, hay que observar cómo se abordaba la narcolepsia hasta ahora. Las opciones terapéuticas clásicas se basaban principalmente en estimulantes del sistema nervioso central. Eran, en esencia, «parches» para mantener a los pacientes despiertos durante el día o controlar a la fuerza la cataplejía.
El problema es que la narcolepsia tipo 1 no es un simple problema de mantenerse despierto, puesto que se trata de un trastorno neurológico crónico causado por la pérdida de neuronas en el hipotálamo que producen orexina. Esta molécula es fundamental, puesto que actúa como el «interruptor» biológico para estar despierto o dormido, y su escasez hace que el sistema literalmente esté descontrolado.
El nuevo tratamiento. Teniendo esto en cuenta, el nuevo fármaco actúa como un agonista oral selectivo del receptor 2 de orexina. Esto significa que, en lugar de inundar el cerebro con estimulantes genéricos, el fármaco se une directamente a los receptores para sustituir la señal biológica de la orexina que falta en el cerebro. Es decir, ataca el problema de raíz literalmente.
Detrás del hito. China es el primer país que aprueba este tratamiento, y se ha basado en los resultados de los ensayos que se han hecho a nivel global que demuestran una mejora importante en los pacientes. En concreto, se vio que se reducía de manera drástica la somnolencia diurna excesiva, como los ataques semanales de cataplejía, normalizando en muchos casos la transición entre el sueño y la vigilia.
Imágenes | Alex Green
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La noticia
China da un golpe en la mesa farmacéutica: aprueba antes que EEUU y Europa el tratamiento que revoluciona la narcolepsia
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Xataka
por
José A. Lizana
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